Læsning af britiske forskere har udviklet en ny teknologi til genterapi, som også tillader, at store gener smugles ind i celler. Derudover lykkedes det med metoden for første gang at placere DNA-stykkerne på lang sigt i det menneskelige genom, skriver lægerne i tidsskriftet "Nature" (Online forudpublikation 16. september). Tidligere genterapier kan kun installere mindre stykker i det genetiske materiale. Derudover er det introducerede DNA ikke en integreret del af kromosomerne, bæreren af ​​genomet, så de kan miste deres funktion igen. Forskere ledet af Paul Khavari fra University of Stanford udviklede deres nye metode til en genotoksisk hudsygdom kaldet "epidermolysis bullosa". Patienter, der lider af denne sygdom, mangler genet for det såkaldte "type VII-kollagen", et protein, der "holder" det øverste hudlag. Derfor skreller huden af, selv ved lave belastninger hos dem, der er berørt. De får tunge hudblemmer, ar og infektioner og bliver ofte ikke meget gamle.

Hudlægerne tog hudprøver af børn, der led af epidermolyse bullosa, og brugte med et trick informationen til type VII-kollagen i disse hudceller: De havde kopieret den nye teknik fra bakteriofager. Disse bakterier, der inficerer vira, bygger et protein, der bruger virusgenerne i en meget specifik DNA-sekvens i bakteriegenomet. Forskerne havde opdaget, at det menneskelige genom også har en version af netop denne sekvens.

De behandlede celler var i stand til at producere proteinet normalt. Hudlægerne testede deres metode ved at implantere det behandlede humane hudvæv i mus. Gnavere dannede sund hud.

ddp / bdw - Cornelia Pfaff-annonce

© science.de

Anbefalet Redaktørens Valg